รายงานของโคเปนเฮเกนอีโคโนมิกส์ระบุว่าเราจำเป็นต้องก้าวข้ามกฎหมายผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้าของสหภาพยุโรป และคิดทบทวนระบบนิเวศของโรคหายากเพื่อจัดการกับความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง โดยแนะนำว่าโรคหายากควรได้รับการพิจารณาเป็นลำดับความสำคัญด้านสาธารณสุขโดยผู้กำหนดนโยบาย และความร่วมมือดังกล่าวจะเป็นกุญแจสำคัญในการจัดการกับความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองและส่งเสริมระบบนิเวศโรคหายากของสหภาพยุโรป
เราได้พูดคุยกับ Giles Platford ประธานหน่วยธุรกิจ
ยุโรปและแคนาดาที่ Takeda ปัจจุบันเขายังดำรงตำแหน่งประธานคณะกรรมการนวัตกรรมและสมาคมอุตสาหกรรมยาแห่งยุโรป (EFPIA) และเป็นสมาชิกของคณะกรรมการ EFPIA
ทางทาเคดะ
โรคที่หายากคืออะไรและเหตุใดจึงเป็นปัญหาสำคัญสำหรับยุโรป
โรคนี้ถือว่า “หายาก” เมื่อส่งผลกระทบไม่เกิน 5 ใน 10,000 คน โรคที่หายากมักเป็นอันตรายถึงชีวิตหรือทำให้ร่างกายอ่อนแอเรื้อรัง และอาจส่งผลให้คุณภาพชีวิตของผู้ป่วยลดลงอย่างมาก แม้ว่าโรคที่หายากแต่ละโรคจะหายาก แต่โดยรวมแล้วเป็น “ปัญหาสุขภาพทั่วไป”: มีโรคที่หายากมากกว่า 6,000 โรคที่ส่งผลกระทบต่อผู้คนกว่า 30 ล้านคนในยุโรปรวมกัน นั่นคือประมาณขนาดประชากรของประเทศเบเนลักซ์ด้วยกัน โรคหายากยังส่งผลกระทบอย่างรุนแรงต่อคุณภาพชีวิตของผู้ที่ดูแลพวกเขา และสร้างภาระหนักให้กับสังคมในแง่ของค่ารักษาพยาบาลการวินิจฉัยบุคคลที่เป็นโรคที่หายากนั้นใช้เวลานาน มักจะไม่ถูกต้อง หรือล่าช้า ประมาณ 40% ของผู้ที่ป่วยด้วยโรคหายากได้รับการวินิจฉัยผิดพลาดอย่างน้อยหนึ่งครั้ง เวลาเฉลี่ยในการวินิจฉัยอยู่ระหว่าง 5-7 ปี โดยปกติหลังจากไปพบแพทย์ 8 คนโดยเฉลี่ย ความล่าช้าในการรักษาอาจนำไปสู่ผลกระทบด้านสุขภาพที่ร้ายแรง และเพิ่มภาระและค่าใช้จ่ายต่อสังคมในท้ายที่สุด ดังนั้นจึงเป็นเรื่องที่สมเหตุสมผลสำหรับยุโรปที่จะให้ความสำคัญกับนวัตกรรมอย่างต่อเนื่องทั้งในยาและในโครงสร้างพื้นฐานของระบบการดูแลสุขภาพ เพื่อปรับปรุงการวินิจฉัยและส่งมอบการรักษาแก่ผู้ป่วยเหล่านี้
ทำไม 95% ของโรคหายากยังขาดการรักษาที่ได้รับอนุญาต? อะไรคือความต้องการที่ไม่ได้รับการตอบสนองของผู้ที่มีโรคหายาก?
การขาดการรักษาที่ได้รับอนุญาตสำหรับ 95%
ของโรคหายากควรมีความสำคัญสำหรับผู้กำหนดนโยบายของยุโรป ในบริบทนี้ 95% ของโรคหายากเหล่านี้เป็นเพียงส่วนเล็ก ๆ ของประชากรผู้ป่วยโรคหายากทั้งหมดที่มีมากกว่า 80% ของโรคหายากที่มีความชุกน้อยกว่า 1 ใน 100 000 [1]. นั่นเป็นข่าวดี เพราะมันหมายความว่าผู้ป่วยโรคหายากส่วนใหญ่ได้รับอนุญาตให้รักษาได้ อย่างไรก็ตาม ยังหมายความด้วยว่า 95% ของโรคเหล่านี้เป็นโรคที่หายากมาก ซึ่งอาจส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยเพียงไม่กี่รายที่กระจายอยู่ทั่วยุโรป แม้แต่ในที่ที่มีการวิจัยพื้นฐาน โรคเหล่านี้ก็ยังมีปัญหาในการดึงดูดบริษัทให้มาลงทุนและการพัฒนา เนื่องจากการพัฒนาการรักษาโรคที่หายากนั้นใช้เวลานานกว่ายานวัตกรรมทั่วไปถึง 18% นอกจากนี้ยังมีความเสี่ยงมากขึ้นเมื่อพิจารณาจากจำนวนผู้ป่วยที่น้อยลง การกระจายทางภูมิศาสตร์ที่กว้างขึ้น โดยเฉพาะอย่างยิ่งเนื่องจากเกือบ 50% ของผู้ป่วยเป็นเด็ก ระบบปัจจุบันที่กำหนดโดยผู้กำหนดนโยบายไม่เพียงพอที่จะผลักดันการพัฒนา
เมื่อพิจารณาถึงความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง เราต้องมองข้ามความพร้อมของการรักษา แม้จะอยู่ในกลุ่ม 5% ที่เราได้รับการรักษาที่ได้รับอนุญาตอย่างน้อยหนึ่งครั้งในวันนี้ เรายังคงสังเกตเห็นความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองจำนวนมาก ภายในขอบเขตของโรคที่กำหนด มาตรฐานการดูแลพัฒนาอย่างต่อเนื่องพร้อมกับการพัฒนาทางวิทยาศาสตร์ใหม่ๆ ที่ให้ประโยชน์เพิ่มเติมที่สำคัญสำหรับผู้ป่วย
ฮันเตอร์ซินโดรมเป็นตัวอย่างที่ดีของเรื่องนี้ เป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบได้ยากซึ่งเกิดขึ้นในผู้ชายประมาณ 1 ใน 162,000 คนเกิดมีชีพ อาการต่างๆ ได้แก่ การสูญเสียการได้ยิน การขยายตัวของตับและม้าม ระยะการเคลื่อนไหวที่ลดลง และโรคของระบบประสาทส่วนกลาง ในกรณีที่รุนแรงที่สุด อายุขัยเฉลี่ยอยู่ที่ 10-20 ปี ผู้ป่วยส่วนใหญ่ได้รับการรักษาด้วยการบำบัดด้วยเอนไซม์ทดแทน (ERT) ซึ่งไม่ใช่วิธีรักษา แต่แสดงให้เห็นว่าช่วยเพิ่มการทำงานของมอเตอร์ และอายุขัยเฉลี่ยมากกว่า 10 ปี อย่างไรก็ตาม แม้จะมีผลการรักษาจาก ERT แต่ปัญหาของระบบประสาทส่วนกลางยังคงมีอยู่เนื่องจากความท้าทายในการข้าม Blood Brain Barrier (BBB) ทาเคดาร่วมมือกับ JCR เพื่อใช้เทคโนโลยีที่ออกแบบมาเพื่อขนส่งเอนไซม์บำบัดทั่วทั้ง BBB
มีปัจจัยอื่นๆ อีกหลายประการที่ส่งผลต่อความต้องการที่ไม่ได้รับการตอบสนอง เช่น แม้ว่าจะมีการรักษาที่มีประสิทธิภาพ แต่ก็อาจไม่ส่งถึงผู้ป่วยเพราะไม่ได้รับการวินิจฉัยตั้งแต่แรก อีกประเด็นหนึ่งคือความไม่เท่าเทียมกันในการเข้าถึงยาของผู้ป่วยในประเทศสมาชิกทั่วประเทศยุโรป ในบางประเทศ ผู้ป่วยไม่สามารถเข้าถึงการรักษาที่ได้รับอนุญาตหรือล่าช้าอย่างมีนัยสำคัญ ส่วนแบ่งของยาเด็กกำพร้าที่เข้าถึงได้ซึ่งได้รับอนุญาตระหว่างปี 2016 ถึง 2019 คือ 96% ในเยอรมนีและเพียง 2% ในลัตเวีย[2]. นอกเหนือไปจากการวินิจฉัยและการเข้าถึงการรักษา ผู้ป่วยยังคงต้องสำรวจระบบสุขภาพที่ไม่ได้เตรียมไว้สำหรับโรคหายากในระหว่างการเดินทางของผู้ป่วย สิ่งนี้สร้างภาระให้กับผู้ดูแลซึ่งมักจะต้องใช้เวลาและทรัพยากรจำนวนมากในการประสานงานการดูแล การสำรวจผู้ดูแลผู้ป่วยของ EURORDIS ระบุว่าการเข้ารับการตรวจเหล่านี้สามารถอยู่ในช่วงตั้งแต่ 10-30 จุดติดต่อกับผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพ
คุณรู้สึกตื่นเต้น/คาดหวังอะไรเกี่ยวกับอนาคต? อะไรคือความหวังของคุณสำหรับผู้ที่ป่วยเป็นโรคหายากและครอบครัว?
เป้าหมายร่วมกันของเราคือ 20 ปีนับจากนี้ เด็กที่เกิดมาพร้อมกับโรคที่หายากสามารถได้รับการวินิจฉัยอย่างรวดเร็ว สามารถมีการรักษาที่เหมาะสมกับพวกเขาอย่างน้อยหนึ่งรายการ สามารถเข้าถึงการรักษา แพทย์เฉพาะทาง และการดูแลไม่ว่าจะอยู่ที่ใด ในยุโรป. ได้ยินเสียงของพวกเขาตลอดการเดินทางของผู้ป่วยและวงจรชีวิตของยา เพื่อที่จะเป็นประโยชน์ต่อพวกเขาและอนาคตของผู้อื่น
Credit : pickastud.com positivetvshow.com ProjectPrettify.com promotrafic.com propagandaoffice.com propecianet.com proresourcesystems.com provoliservers.com pulcinoballerino.com purevolleyballproshop.com
